Paulo Lima
postado em 21/09/2013 07:20
Raro, o nanismo provoca, além das limitações de crescimento, complicações severas para o funcionamento do organismo, como paralisias e problemas endócrinos e respiratórios. Um tratamento experimental desenvolvido na França conseguiu restabelecer o crescimento ósseo normal em camundongos afetados pela forma mais frequente do nanismo, a acondroplasia, e evitar os agravamentos da doença. Promissora, a terapia foi explicada na revista especializada Science Translational Medicine desta semana.
Durante três anos, os pesquisadores analisaram o gene FGFR3, alvo da mutação que compromete o desenvolvimento normal esquelético. Segundo Elvire Gouze, do Centro Mediterrâneo de Medicina Molecular, na França, ratos que nasceram com acondroplasia receberam, nas primeiras três semanas de vida, duas vezes por semana, uma injeção de sFGR3, que tem como princípio ativo proteínas do gene FGFR3. A substância, recombinada com outros tipos de proteína, conseguiu inibir o gene mutante. ;O tratamento evitou, sobretudo, as complicações mais severas e reduziu a mortalidade. Conseguimos restaurar completamente o crescimento dos ratos e fomos capazes de prevenir a ocorrência de complicações sem deformidades na coluna;, destacou Gouze.
Cerca de oito meses depois da suspensão da terapia, nenhum sinal de toxicidade foi detectado. Além disso, os cientistas constataram que o aumento do tamanho da bacia permitiu às fêmeas tratadas terem um número de filhotes comparável ao de ratos sem a doença. ;Serão necessários ainda de três a cinco anos de trabalhos complementares com outros animais (primatas) para melhor compreender a toxicidade do princípio ativo antes de considerar um primeiro teste com humanos;, pondera Gouze.
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