postado em 14/08/2009 08:16
Barry Byrne, cientista do Laboratório de Genética Molecular e Microbiologia da Universidade da Flórida, conseguiu o mais promissor avanço no tratamento da amaurose congênita de Leber tipo 2, uma rara doença hereditária provocada por mutações em um gene essencial para que a retina processe a luz. Ele e seus colegas usaram um vírus sintético -- fabricado em laboratório -- para inserir nos olhos de portadores do mal cópias saudáveis do gene. O resultado foi que Birne e sua equipe devolveram a visão a pacientes e abriram espaço para o tratamento de outras doenças que levam à cegueira. Em entrevista ao Correio, Birne falou sobre a pesquisa. Como o senhor descobriu que o cérebro pode se reativar para reconhecer partes da retina recuperadas pela terapia gênica? Como essa descoberta muda a percepção sobre a cegueira e sua relação com o cérebro?
Pensava-se que a perda de visão levava a mudanças permanentes na comunicação entre olho e cérebro. Um dos pacientes desse estudo que descreveu a habilidade de ver o relógio no painel do carro da família foi a pista para que avaliássemos a possibilidade de novas conexõs entre a área tratada da retina e o cérebro. Em nosso estudo, descobrimos que, após um ano, o paciente desenvolveu uma nova área de visão central que melhorou sua habilidade de enxergar luz baixa. A recuperação marcante na visão em questão de meses nos dá uma nova perspectiva de como o cérebro se desenvolve e consegue se reparar. A nova visão depois de mais de 15 anos nesse paciente mudará o modo com que os cientistas pensam sobre adaptação da função cerebral. O que fizemos foi injetar o vetor da terapia gênica na sala de operação, na parte traseira do olho. Depois da injeção, o olho se cura em três dias. Então, seguimos os pacientes e percebemos melhora por mais de 2 anos.
Qual foi o nível de eficácia da terapia gênica no tratamento da amaurose de Leber congênita?
O nível de eficácia é equivalente a sair de um cinema para um dia de sol. Para a visão noturna, o paciente foi capaz de enxergar 63 mil vezes mais eficientemente. O gene RPE65 foi introduzido com um pequeno vírus chamado de "vírus adenoassociado". Esse vírus é fabricado pelo Centro de Terapia Gênica Powell, da Universidade da Flórida.
[SAIBAMAIS]Qual é a relação entre o gene RPE65 e a visão?
O RPE65 é o gene exigido para reciclar a proteína rodopsina, implicada na visão. O gene RPE65 é necessário para que as células criam os sinais elétricos que resultam na visão.
Quantos pacientes o senhor testou e quais foram os resultados? De que modo eles melhoraram o déficit visual?
Haverá um total de nove pacientes nesse estudo (seis adultos e três crianças). O principal objetivo é a segurança e a certeza de que todos os pacientes têm recebido doses seguras do vetor de terapia gênica. Os testes iniciais mostram um aumento de milhares de vezes na sensibilidade à luz na área tratada. Os efeitos benéficos têm durado o ano inteiro, após um tratamento único. Em um dos pacientes, a área tratada resultou em melhora da função da retina que levou a uma nova visão, mais ativa do que o normal.
A terapia gênica poderia ser uma arma em potencial contra que tipos de cegueira?
Há mais de 300 tipos de cegueiras genéticas que poderiam, teoricamente, ser ajudadas pela terapia gênica. Alguns problemas serão mais difíceis de se tratar do que outros, mas esse estudo fornece as pistas necessárias para nos movermos adiante. Nós acreditamos que doses adicionais do vetor de terapia gênica no segundo olho ou em regiões mais amplas da retina fornecerão o mesmo benefício. Ainda estamos estando pacientes jovens que podem ter uma resposta melhor.