Agência France-Presse
postado em 18/09/2013 19:01
Paris - Um tratamento experimental promissor permitiu restabelecer um crescimento ósseo normal em camundongos afetados pela forma mais frequente de nanismo e evitar complicações associadas à doença, segundo um estudo publicado nesta quarta-feira (18/9).
"O tratamento evitou, sobretudo, as complicações mais severas (do nanismo, como problemas respiratórios, paralisia, etc) e reduziu a mortalidade", destacou Elvire Gouze, do Inserm (Centro Mediterrâneo de Medicina Molecular, em Nice, sul da França), principal autora do trabalho, publicado na revista americana Science Translational Medicine.
Os camundongos portadores do nanismo receberam, durante três semanas, duas injeções por semana do tratamento, desenvolvido a partir de um fator de crescimento. Os animais cresceram normalmente e alcançaram o tamanho de um adulto normal. Cerca de oito meses depois da suspensão da terapia, nenhum sinal de toxicidade foi detectada.
Além disso, os cientistas constataram que o aumento do tamanho da bacia permitiu às fêmeas tratadas ter um número de filhotes comparável ao de ratos sem a doença.
Contudo, preveniu a cientista, "será preciso ainda de três a cinco anos de trabalhos complementares com outros animais (primatas) para melhor compreender a toxicidade do princípio ativo antes de considerar um primeiro teste com humanos".
O tratamento experimental, que não é voltado para os adultos mas apenas aos mais jovens, é administrado por injeção subcutânea.
A vantagem frente a outros tratamentos em estudo é que a durabilidade no organismo é longa o suficiente para não demandar aplicações diárias, observou. A forma mais comum de nanismo, a acondroplasia, afeta um a cada 15.000 bebês.
Esta doença genética rara se caracteriza por um desenvolvimento ósseo anormal dos ossos longos dos braços e das pernas, assim como de outros ossos do crânio. Na idade adulta, a altura dos indivíduos afetados é de 1,35 metro, em média.
Nos casos mais severos, deformações no crânio e nas vértebras podem levar a complicações neurológicas e/ou ortopédicas (escoliose) que necessitam de cirurgia, por exemplo para aumentar o canal vertebral para evitar a compressão da medula espinhal.
Os cientistas usaram o princípio ativo - os receptores FGFR3 humanos solúveis funcionais - como artifício para restabelecer o equilíbrio necessário entre a ativação e a inibição do crescimento ósseo.
Na origem desta patologia está uma mutação do gene FGFR3 (fator de crescimento do fibroblasto receptor 3). A proteína originária deste gene é um receptor conhecido por seu papel na regulação do crescimento ósseo. Nessa forma de nanismo, a perturbação desse tipo de sistema chave-fechadura impede o crescimento dos ossos.
"É uma etapa, avançamos pouco a pouco, (mas) isto nos dá esperança", comentou Patrick Petit-Jean, "62 anos, 1,40 metro", vice-presidente da Associação de Pessoas de Pequeno Porte (APPT, na sigla em francês), ele mesmo portador da acondroplasia. Por isso, "não é um milagre", acrescentou placidamente este defensor da diversidade, enquanto aguarda desenvolvimentos futuros.
O hormônio do crescimento neste tipo de nanismo não funciona, explicou Gouze. E, afirmou, o tratamento experimental não altera a hereditariedade, ou seja, a possibilidade de transmitir esta deficiência genética.
"O tratamento evitou, sobretudo, as complicações mais severas (do nanismo, como problemas respiratórios, paralisia, etc) e reduziu a mortalidade", destacou Elvire Gouze, do Inserm (Centro Mediterrâneo de Medicina Molecular, em Nice, sul da França), principal autora do trabalho, publicado na revista americana Science Translational Medicine.
Os camundongos portadores do nanismo receberam, durante três semanas, duas injeções por semana do tratamento, desenvolvido a partir de um fator de crescimento. Os animais cresceram normalmente e alcançaram o tamanho de um adulto normal. Cerca de oito meses depois da suspensão da terapia, nenhum sinal de toxicidade foi detectada.
Além disso, os cientistas constataram que o aumento do tamanho da bacia permitiu às fêmeas tratadas ter um número de filhotes comparável ao de ratos sem a doença.
Contudo, preveniu a cientista, "será preciso ainda de três a cinco anos de trabalhos complementares com outros animais (primatas) para melhor compreender a toxicidade do princípio ativo antes de considerar um primeiro teste com humanos".
O tratamento experimental, que não é voltado para os adultos mas apenas aos mais jovens, é administrado por injeção subcutânea.
A vantagem frente a outros tratamentos em estudo é que a durabilidade no organismo é longa o suficiente para não demandar aplicações diárias, observou. A forma mais comum de nanismo, a acondroplasia, afeta um a cada 15.000 bebês.
Esta doença genética rara se caracteriza por um desenvolvimento ósseo anormal dos ossos longos dos braços e das pernas, assim como de outros ossos do crânio. Na idade adulta, a altura dos indivíduos afetados é de 1,35 metro, em média.
Nos casos mais severos, deformações no crânio e nas vértebras podem levar a complicações neurológicas e/ou ortopédicas (escoliose) que necessitam de cirurgia, por exemplo para aumentar o canal vertebral para evitar a compressão da medula espinhal.
Os cientistas usaram o princípio ativo - os receptores FGFR3 humanos solúveis funcionais - como artifício para restabelecer o equilíbrio necessário entre a ativação e a inibição do crescimento ósseo.
Na origem desta patologia está uma mutação do gene FGFR3 (fator de crescimento do fibroblasto receptor 3). A proteína originária deste gene é um receptor conhecido por seu papel na regulação do crescimento ósseo. Nessa forma de nanismo, a perturbação desse tipo de sistema chave-fechadura impede o crescimento dos ossos.
"É uma etapa, avançamos pouco a pouco, (mas) isto nos dá esperança", comentou Patrick Petit-Jean, "62 anos, 1,40 metro", vice-presidente da Associação de Pessoas de Pequeno Porte (APPT, na sigla em francês), ele mesmo portador da acondroplasia. Por isso, "não é um milagre", acrescentou placidamente este defensor da diversidade, enquanto aguarda desenvolvimentos futuros.
O hormônio do crescimento neste tipo de nanismo não funciona, explicou Gouze. E, afirmou, o tratamento experimental não altera a hereditariedade, ou seja, a possibilidade de transmitir esta deficiência genética.