Bruna Sensêve
postado em 03/12/2014 06:09
Corrigir a expressão falha de um único gene de maneira permanente e sem provocar efeitos colaterais para o organismo nem para o restante do código genético do indivíduo. Esse é o cenário ideal buscado pelas terapias genéticas, que buscam modificar mutações no genoma responsáveis por causar doenças, muitas delas letais. Pois é uma façanha desse tipo que está relatada na edição de hoje da revista Nature Communications.Pela primeira vez, o bloqueio da expressão de um gene mutante conseguiu impedir, em camundongos, a manifestação clínica de uma das doenças cardíacas hereditárias mais prevalentes na população mundial. Ainda há um longo caminho entre esse experimento bem-sucedido e a aplicação em humanos, mas os especialistas trazem perspectivas animadoras.
A doença é a cardiomiopatia hipertrófica, anormalidade que torna a musculatura do coração mais rígida. A hipertrofia do tecido coronário dificulta a expansão e a retração para os batimentos regulares, podendo causar uma série de problemas. O mal tem uma incidência altíssima: uma para cada 500 pessoas. O prognóstico e as manifestações clínicas são muito variados, e a enfermidade pode passar despercebida durante toda a vida ou matar logo no primeiro ano.
Por ser o único tipo de cardiomiopatia com causa confirmadamente genética, a condição se tornou alvo da terapia desenvolvida pelos especialistas do Centro Médico Universitário Hamburg-Eppendorf, na Alemanha. Os cientistas focaram seu trabalho nos pacientes mais vulneráveis à doença, os recém-nascidos.
A matéria completa está disponível aqui, para assinantes. Para assinar, clique aqui.