Cerca de 90% dos pacientes tratados viram sua leucemia desaparecer nos primeiros testes clínicos. O grupo de especialistas independentes recomendou a aprovação deste tratamento para crianças e jovens adultos que tenham resistido a outras terapias contra a leucemia ou que tenham tido recaídas.
A jovem Emily Whitehead, hoje com 12 anos, foi a primeira a receber essa terapia genética em 2012, em um hospital da Pensilvânia, quando tinha seis anos. Os efeitos secundários foram severos - febre, queda da pressão arterial e congestão dos pulmões - mas a menina venceu a doença e hoje em dia não dá sinais do câncer. Ela compareceu à apresentação da FDA junto com seus pais.
Considerando esse êxito, em 2014 a FDA deu a esta terapia genética o status de "avanço terapêutico" e tem viabilizado sua chegada rápida ao mercado.