Por que realizar um congresso para debater sobre um grupo específico das doenças raras como o das lisossômicas?
A ideia é discutir como lidar da melhor maneira possível com esse grupo de doenças que, apesar de raras, tem tratamento. Queremos acompanhar o paciente da melhor maneira possível e oferecer mais qualidade a ele.
Uma das dificuldades para tratar esse tipo de doença é justamente a falta de um diagnóstico preciso e precoce. Como resolver esse problema?
Os pais estão cada vez mais atentos aos sinais das doenças e procurando ajuda. Mas precisamos trabalhar a educação médica. É preciso entender que hoje temos um padrão diferente no Brasil. As internações de crianças por causa de complicações provocadas pelas doenças genéticas raras estão se tornando prevalentes em alguns centros de saúde. Os médicos precisam ser capazes de identificar a doença e encaminhar para o tratamento adequado.
Algumas doenças raras, como dois dos cinco tipos de mucopolissacaridoses, ainda não têm tratamento específico. Por que isso acontece?
Os tratamentos e pesquisas para desenvolver medicamentos para doenças muito raras são muito caros. Como o número de beneficiados é pequeno, para o mercado não há retorno financeiro. Assim, falta interesse. Além disso, o número reduzido de pacientes dificulta os estudos clínicos e a aprovação de novas drogas. Não há um número suficiente de paciente para testar os medicamentos e definir se que são seguras e eficientes.
O tratamento das doenças raras debatidas no Colatel são considerados de alto custo. Entre elas, somente a de Gaucher possui um programa de atendimento do governo bem estabelecido. E para as demais, como funciona o tratamento?
Faltam programas nacionais que beneficiem esses pacientes. Isso acontece por falta de força ou vontade política. É preciso organizar, urgentemente, os tratamentos até porque se gasta hoje mais do que deveria. A Doença de Gaucher é a única que tem um programa nacional de tratamento. O governo é o único autorizado a comprar os medicamentos e por isso tem maior poder de negociação. Eles distribuem os remédios pelos Centros de Referência dos Estados. Com isso, você otimiza o tratamento e economiza medicação.
No caso dos pacientes de outras doença raras como MPS, Pompe e Fabry, a família entra na Justiça para conseguir os medicamentos. E sempre conseguem. O problema é que em alguns casos nem seria recomendável o tratamento, o que onera desnecessariamente o governo.
Qual o gasto médio com um paciente diagnosticado com alguma das doenças raras?
Não sei dizer exatamente quanto, mas não custa menos de 100 mil dólares por ano. Esse valor é referente apenas aos medicamentos para um paciente.
A senhora acredita que, justamente, as cifras tão elevadas e o número pequeno de diagnosticados com alguma doença rara - pequeno perto de outras patologias como diabetes e hipertensão -, são os motivos para o governo protelar a implementação de um política pública de atendimento voltado para esses casos?
Essa é a costuma ser a justificativa. O custo do tratamento por paciente é realmente muito alto, mas aí vamos entrar na discussão de quanto vale uma vida e por que uma vale mais que a outra.
A repórter viajou a convite do evento