A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta segunda-feira (17/8), o registro do medicamento Zolgensma, utilizado para tratamento de atrofia muscular espinhal (AME). O produto da empresa Novartis Biociências S.A. ficou conhecido como o remédio mais caro do mundo, por custar cerca de R$ 8,3 milhões, a dose.
Com a aprovação, pacientes diagnosticados com AME têm esperança de um fornecimento futuro do medicamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS). A doença de atrofia é rara e grave, pois afeta o neurônio motor, responsável pelo movimento muscular, e causa fraqueza, hipotonia (tônus muscular enfraquecido) e paralisia muscular progressiva.
Anvisa autorizou com a publicação o tratamento de pacientes com AME do tipo 1, de até 2 anos de idade. O órgão afirma que o Zolgensma tem terapia avançada, composto por um vetor viral capaz de restaurar a função do neurônio motor no organismo das pessoas diagnosticadas com a doença.
“Os estudos realizados até o momento com o Zolgensma demonstraram que uma aplicação única do produto pode melhorar a sobrevivência dos pacientes, reduzir a necessidade de ventilação permanente para respirar e alcançar marcos de desenvolvimento motores. No entanto, por ser uma terapia gênica inovadora, foi aprovado um registro de caráter excepcional. Isso significa que estudos adicionais devem ser realizados pela empresa para a confirmação de sua eficácia e segurança em longo prazo”, informou a Anvisa, em nota.