O Brasil já usa a técnica que rendeu esta semana o Prêmio Nobel de Química de 2020 para duas mulheres pelo desenvolvimento do Crispr, o método de edição genética que permite modificar as características do DNA. Assim como as premiadas Emmanuelle Charpentier, da Franca, e Jennifer A. Doudna, dos Estados Unidos, a participação feminina também tem destaque na pesquisa brasileira. Do grupo de 12 profissionais da saúde do Hospital Israelita Albert Einstein, de São Paulo, nove são mulheres que pesquisam a anemia falciforme, doença hereditária que ataca cerca de 3,5 mil brasileiros todos os anos. Quando finalizado, o estudo, que começou há um ano e meio, irá salvar vidas e economizar recursos públicos.
De acordo com a pesquisadora Priscila Matsumoto, a técnica do Crispr (Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Interespaçadas, em português) usada no Albert Einstein faz uma correção de uma mutação específica da medula óssea, de uma célula chamada D 34, que, deformada, tem aparência de uma foice. “A estratégia tem se mostrado eficaz. Nosso objetivo é chegar à cura. Hoje, o paciente só é curado com transplante de medula com doador 100% compatível. Agora, tudo pode mudar e levar qualidade de vida às pessoas que sentem dores horríveis o tempo todo e passam por muitas internações”, explica Priscila.
De acordo com a também pesquisadora Karina Griese, o método, que ainda está na fase pré-clínica (em laboratório), permite que o sangue retirado da medula seja tratado em laboratório e, após a mudança do código genético que está desequilibrando o sistema, seja reinserido no corpo para fazer a correção e chegar à cura.
A seleção dos pacientes que serão testados pelo grupo de pesquisa quando o estudo chegar à fase de aplicação em humanos, será criteriosa, afirma a médica hematologista Karina Tozatto. “A fase clínica começará em três anos e ainda não há prazo para ampliação do tratamento. Mas a perspectiva é de que os possíveis candidatos sejam aqueles com anemia falciforme mais severa e que não tenham doadores. Vai livrar muitas pessoas de dores, infecções e até de acidentes vasculares cerebrais (AVCs) na infância”, afirma Tozatto.
Grave, a anemia falciforme pode levar o doente rapidamente à morte. Segundo a hematologista, pesquisas apontam que, no Reino Unido, onde a atenção é mais rigorosa, o nível de morbidade é grande. Os doentes vivem 20 anos a menos que a população em geral. No continente africano, entre 50% e 90% da população com a doença morrem antes dos 5 anos. A incidência é maior na África (e também no Oriente Médio), porque é onde há mais casos de malária. A mudança genética foi uma espécie de defesa para a doença.
“(Anemia falciforme) É uma doença estigmatizante. Atrapalha em todas as áreas. Na escola, no trabalho e na vida pessoal, porque além da dor, exige transfusões e longos afastamentos”, completa Tozatto. No Brasil, em torno de 3,5 mil nascidos têm anemia falciforme anualmente. Embora ela seja mais comum em pessoas de origem afrodescendente, o tráfico de escravos e a miscigenação fizeram a doença se espalhar. “Uma pessoa aparentemente loira pode sofrer de anemia falciforme no nosso país”, pontua a pesquisadora.
SUS
O estudo que está sendo feito no Albert Einstein é realizado em parceria com o Programa de Apoio ao Desenvolvimento Institucional do Sistema Único de Saúde (Proadi-SUS), que atende a maioria das pessoas do grupo de risco da doença. De acordo com o Ministério da Saúde, a doença crônica afeta entre 30 mil e 50 mil pessoas no Brasil. A maioria, entre os mais pobres, é baixa renda e tem difícil acesso aos instrumentos mais sofisticados de atenção à saúde.
Não existem dados atualizados sobre o custo para os cofres públicos com a moléstia no Brasil. “Porém, uma pesquisa norte-americana, de 2010, aponta que uma pessoa que consegue viver até os 45 anos poderia provocar um gasto total de US$ 1 milhão no orçamento”, explica Priscila.
Karina Tozatto ressalta que o objetivo principal da pesquisa no Einstein é fundamentalmente a cura, mas “é importante que o custo também seja baixo e que o tratamento seja viável do ponto de vista econômico. Assim, fica mais fácil chegar à ponta. Esse é um avanço muito importante. O desenvolvimento do Crispr traz uma diversidade com promessas firmes de cura de todas as doenças hematológicas, até mesmo da Aids”, pontua a pesquisadora. Na anemia falciforme, os glóbulos vermelhos assumem o formato de foice, ficam escassos e podem obstruir o fluxo sanguíneo. As células morrem prematuramente.
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