Agência France-Presse
postado em 15/09/2010 13:05
Uma terapia genética se mostrou bem sucedida pela primeira vez para o tratamento da talassemia, uma anemia hereditária, indicou nesta quarta-feira (15/9) a equipe de médicos e pesquisadores que a desenvolveram."Foi a primeira vez no mundo", declarou à AFP Philippe Leboulch, do Instituto Nacional de Saúde e Pesquisa Médica (INSERM) e do Comissariado de Energia Atômica (CEA), ambos franceses, diretor científico do estudo, cujos resultados serão publicados pela revista britânica Nature.
"Trata-se de um grande progresso, mas será preciso usá-lo com outros pacientes para ver se o êxito se confirma", disse Marina Carazzana-Calvo, do hospital Necker, em Paris.
"O paciente, que tem hoje 21 anos de idade, iniciou o tratamento há três anos e passou a não precisar mais de transfusões sanguíneas há dois anos", explicou Leboulch.
"O jovem encontrou um emprego estável como cozinheiro em um restaurante parisiense", contou Leboulch, advertindo, no entanto, que a evolução de seu quadro precisa ser analisada com "cautela".
Cerca de 200.000 pessoas nascem por ano com algum tipo de talassemia.
A terapia aplicada no estudo se baseou na extração de células-tronco da médula óssea do paciente - que, depois de serem "corrigidas" em um laboratório, foram novamente injetadas no jovem.
"O paciente permaneceu um mês no hospital", indicou a professora Eliane Gluckman, principal coordenadora do teste clínico.
Para ela, trata-se de "um enorme progresso", que permitirá curar "pacientes que não podem fazer transplante de medula por não ter irmãos para fazer a doação".
Para conseguir transferir o volumoso gene corretor para as células, os pesquisadores utilizaram um vetor viral derivado do HIV, depois de torná-lo inofensivo - como já havia sido feito em Paris para tratar duas crianças que tinham uma doença genética no cérebro.
O jovem francês de origem vietnamita e tailandesa que recebeu o tratamento sofre de um tipo de "beta-talassemia" muito comum no sudeste asiático e na costa oeste dos Estados Unidos.
Nos casos mais agudos da beta-talassemia, os pacientes sofrem com uma anemia intensa e só conseguem sobreviver se receberem transfusões sanguíneas e um tratamento para eliminar o ferro que se acumula no corpo em consequência das repetidas transfusões.
O teste realizado com este paciente será repetido em dez outras pessoas, segundo Leboulch, que também é fundador de uma sociedade que produz vetores virais e pretende levar sua pesquisa para a Tailândia.