Roberta Machado
postado em 20/12/2012 08:39
De cada 10 mil crianças, uma nasce com um defeito genético que é recebido como uma sentença de morte precoce. Esses pequenos não têm uma versão funcional do gene SMN1 e acabam dependendo de uma variação pouco eficiente do código, a SMN2. Esse gene paralelo, no entanto, produz proteínas que, em vez de ajudar, levam à degeneração dos neurônios motores da coluna espinhal. Trata-se da atrofia muscular espinhal, doença que atinge principalmente crianças pequenas e recém-nascidos. Essas jovens vítimas sofrem de fraqueza muscular, paralisia e falhas graves na respiração e na alimentação, um quadro sem cura que raramente permite a chegada à adolescência.Mas um grande avanço científico pode finalmente representar uma esperança para as pessoas atingidas pelo distúrbio recessivo. Cientistas italianos foram ao cerne da questão e recorreram à genética para corrigir o gene defeituoso. Os pesquisadores da Universidade de Milão e de outras duas organizações conseguiram aumentar a expectativa de vida de ratos com a doença usando células-tronco retiradas de pessoas doentes.
Com o tratamento genético, as cobaias aumentaram a expectativa de vida em 50% e se mostraram mais saudáveis e fortes que outros animais com a mesma doença. Esses resultados são inéditos. ;Não há terapias para a atrofia muscular espinhal que estendam a expectativa de vida, apenas terapias para manter a qualidade de vida do paciente;, explica o norte-americano Robert H. Baloh, diretor da Divisão Neuromuscular do Centro Médico Cedars-Sinai, que não participou da pesquisa.
