Mais uma criança morreu na China, vítima de uma técnica experimental de edição genética, informou a HuidaGene Therapeutics, companhia especializada na metodologia Crispr, responsável pelo ensaio clínico. No fim de julho, uma reportagem conjunta da revista Science e do site Retraction Watch revelou o óbito da chinesa Mei (nome fictício), 6 anos, ocorrido em 2025, dias após ela receber um tratamento experimental de edição do DNA no Hospital Xinhua, também no país asiático.
Depois de uma investigação do site norte-americano de jornalismo médico Stat, a HuidaGene decidiu publicar uma nota à imprensa, relatando “um evento adverso grave fatal” no “primeiro estudo em humanos conduzido por investigadores para avaliar o HG302, uma terapia experimental de edição genética para distrofia muscular de Duchenne (DMD)”. A idade da criança não foi revelada pela companhia.
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"Essa perda nos entristece profundamente e expressamos nossas mais sinceras condolências à família do participante. Agradecemos a confiança depositada nesta pesquisa pelo participante, pela família e por todos os participantes do estudo”, disse a nota.
Alta dose
Segundo a companhia, a morte ocorreu em agosto de 2025 em um paciente que recebia alta dose da substância. “Como eventos clínicos graves exigem verificação cuidadosa dos fatos e avaliação rigorosa da causalidade, a HuidaGene conduziu uma investigação clínica e científica abrangente, incluindo análises laboratoriais, imunológicas, patológicas e post-mortem”, informou. “Com base nas evidências clínicas e científicas disponíveis, o participante desenvolveu síndrome do desconforto respiratório agudo em um contexto de grave ativação do complemento e de citocinas após a administração sistêmica de alta dose de um vetor de vírus adeno-associado.”
No caso da pequena Mei, que tinha a síndrome de Snijders Blok-Campeau, a morte também foi relacionada a uma complicação devido ao vetor viral, usado para transportar para as células a “tesoura” que faz a edição no DNA. Considerada uma ferramenta revolucionária e promissora, a tecnologia Crispr corrige diretamente mutações nas células. Porém, ainda é experimental e estudos com primatas não-humanos levantam preocupações sobre os efeitos adversos.
Segundo a companhia chinesa, a criança que morreu foi a última a ser incluída na pesquisa. Os outros três participantes não teriam desenvolvido a síndrome que causou a morte e“permanecem em acompanhamento de longo prazo, conforme o protocolo do estudo”.
Medicamento órfão
A HG302 é uma terapia experimental que recebeu a designação de medicamento órfão da Food and Drug Administration (FDA), dos Estados Unidos, uma característica de drogas voltadas a doenças para as quais não existe outro tratamento. Segundo a HuidaGene, a substância foi avaliada previamente em um “estudo clínico inédito em humanos”.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara e progressiva causada por mutações no gene DMD, resultando em pouca ou nenhuma proteína distrofina funcional. A doença afeta principalmente os músculos esqueléticos e cardíacos, levando à fraqueza muscular progressiva e comprometimento funcional. Embora os tratamentos disponíveis possam ajudar a controlar os sintomas e retardar alguns aspectos da progressão da doença, nenhum consegue interrompê-la ou curá-la.
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