Por Letícia Passos
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) atualizou na última terça-feira (16/6) as informações sobre a análise do Elevidys, terapia gênica indicada para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) e considerada uma das medicações mais caras do mundo, com custo estimado em cerca de R$ 17 milhões por dose.
O medicamento, que recebeu registro excepcional no Brasil no fim de 2024, permanece com a comercialização e o uso suspensos desde julho de 2025, após a divulgação de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados no exterior.
As informações foram apresentadas durante audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados. Na ocasião, representantes da agência reguladora afirmaram que ainda existem incertezas sobre a segurança do produto e sobre a manutenção dos benefícios observados nos primeiros anos após a aplicação.
Ao mesmo tempo em que a Anvisa pede cautela, famílias de crianças diagnosticadas com a doença acompanham o processo com apreensão. Para muitos pacientes, o Elevidys representa a possibilidade de retardar a progressão de uma enfermidade rara e degenerativa, em uma corrida contra o tempo marcada pela expectativa e pela incerteza.
O que é o Elevidys e por que ele foi suspenso
Desenvolvido para tratar pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, o Elevidys é uma terapia gênica administrada em dose única. No Brasil, o medicamento recebeu autorização excepcional em dezembro de 2024 para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem caminhar, desde que atendam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.
A aprovação ocorreu sob regras especiais destinadas a terapias avançadas e doenças raras, em cenários em que ainda existem dúvidas científicas relevantes, mas também elevada necessidade clínica. Por esse motivo, a fabricante assumiu o compromisso de apresentar dados complementares sobre a eficácia e a segurança do tratamento ao longo do tempo.
No entanto, em julho de 2025, a Anvisa determinou a suspensão temporária da comercialização e do uso do produto no país. A decisão foi tomada após a divulgação de novos dados internacionais que apontaram eventos adversos graves, incluindo mortes associadas a quadros de insuficiência hepática aguda.
Durante a audiência realizada na Câmara, a agência informou que a empresa responsável pelo medicamento ainda não apresentou todas as informações previstas no Termo de Compromisso firmado durante o registro excepcional. Segundo a Anvisa, os dados pendentes são essenciais para esclarecer dúvidas relacionadas aos riscos do tratamento e aos seus efeitos de longo prazo.
A agência também informou que, nas análises realizadas até o momento, foram identificados efeitos hepatotóxicos relevantes em pacientes tratados, inclusive na faixa etária autorizada no Brasil. Além disso, os dados de acompanhamento após três anos de uso indicam uma tendência de redução dos ganhos motores observados inicialmente, aspecto que, segundo os técnicos, ainda precisa ser investigado.
Apesar disso, a Anvisa afirma que o processo segue sendo tratado como prioridade máxima e que mantém diálogo permanente com a empresa para obter os dados necessários e realizar uma avaliação mais completa sobre os riscos e benefícios do medicamento.
Fontes ligadas à Agência afirmaram ao Correio que a fabricante do Elevidys apresentou, em 19 de junho, documentação complementar com novos dados sobre a eficácia do medicamento, incluindo resultados de estudos de acompanhamento de pacientes por até quatro anos após a aplicação da terapia gênica.
Segundo essas fontes, o material está em análise técnica e deverá subsidiar uma nova avaliação sobre a relação entre riscos e benefícios do tratamento, etapa considerada necessária para definir se a suspensão da comercialização e do uso do produto no Brasil será mantida ou revista.
O Correio procurou a Anvisa para confirmar as informações e esclarecer o estágio da análise, mas não recebeu resposta até a publicação desta reportagem. O espaço permanece aberto para manifestação da agência.
Procurado pelo jornal, o Ministério da Saúde informou apenas que recebeu, na quinta-feira (17/6), familiares de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne em uma reunião de escuta. A pasta não detalhou o conteúdo das discussões nem informou se haverá eventuais encaminhamentos relacionados ao Elevidys.
Rara e progressiva
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara que provoca a degeneração progressiva dos músculos. Ela ocorre devido à ausência ou à produção inadequada da distrofina, proteína fundamental para a manutenção da estrutura muscular.
Os sintomas costumam surgir ainda na infância e incluem dificuldade para correr, subir escadas e levantar do chão, além de quedas frequentes. Com o avanço da doença, a perda de força muscular compromete progressivamente a mobilidade e pode atingir músculos responsáveis pela respiração e pelo funcionamento do coração.
Embora existam tratamentos capazes de retardar a evolução da enfermidade e melhorar a qualidade de vida, a DMD ainda não possui cura. É justamente nesse cenário que terapias inovadoras, como o Elevidys, despertam expectativa entre pacientes e familiares.
A espera de quem depende do tratamento
Enquanto especialistas e autoridades discutem os dados científicos do medicamento, famílias de pacientes vivem uma rotina marcada pela ansiedade e pela sensação de urgência.
Mais de 40 familiares de crianças com Distrofia Muscular de Duchenne estiveram em Brasília, no mesmo dia 16 de junho, para acompanhar a audiência pública e pedir uma definição sobre o futuro do tratamento. Para eles, o tempo tem um peso diferente: a doença avança continuamente e a indicação do medicamento está restrita a uma faixa etária específica.
Para Emanuelle Azevedo, mãe do pequeno Paulo de 8 anos, receber o diagnóstico do filho foi como enfrentar um luto antecipado.
"Nós vivemos um verdadeiro luto de alguém que está vivo, recebemos a notícia como uma sentença de morte, que determina quanto tempo o meu filho vai andar, vai respirar sem aparelhos, vai viver...", relatou.
Ao Correio Braziliense, ela contou que a rotina da família mudou completamente desde então. Atividades comuns da infância deram lugar a consultas médicas e terapias frequentes. "Nossa rotina ficou de cabeça para baixo, ao invés de levarmos Paulo ao futsal, à natação... tudo isso foi substituído por terapias", afirmou.
Atualmente, o menino faz acompanhamento com fisioterapeuta, fonoaudiólogo, terapeuta ocupacional, psicóloga e psicopedagoga, além de consultas regulares com neurologista, pediatra, endocrinologista, cardiologista e pneumologista.
Segundo Emanuelle, conviver com uma doença progressiva significa aprender que o tempo possui um peso diferente para a família. "Enquanto aguardamos decisões, recursos e respostas que podem mudar o futuro do Paulo, a doença não espera. Cada mês que passa representa uma oportunidade que pode estar sendo perdida", disse.
Esperança e cautela
A discussão sobre o Elevidys expõe um dilema que envolve ciência, regulação e expectativa das famílias.
De um lado, a Anvisa sustenta que ainda faltam evidências para confirmar a segurança e a eficácia a longo prazo. A agência afirma que qualquer decisão precisa considerar os riscos não identificados até agora e os dados adicionais que ainda serão apresentados pela fabricante.
De outro, familiares argumentam que a progressão da doença não espera pelo encerramento dos processos regulatórios e defendem maior celeridade nas análises.
Emanuelle afirmou compreender a importância das avaliações técnicas, mas disse ter dificuldade em entender quais são, atualmente, os principais entraves para a liberação do tratamento.
"Durante a audiência pública da qual participamos, ouvimos representantes da própria Anvisa e da fabricante afirmarem que os dados de segurança do medicamento estavam estabelecidos e que os eventos adversos conhecidos eram monitoráveis dentro da prática médica. Isso gerou uma grande dificuldade para as famílias compreenderem exatamente qual é o principal obstáculo hoje", afirmou.
Entre o receio dos possíveis efeitos adversos e a esperança de oferecer uma nova possibilidade de tratamento para o filho, ela diz que a maior preocupação é outra: a passagem do tempo.
"Eu respeito a importância das análises técnicas e da segurança dos medicamentos. Nenhuma mãe deseja colocar seu filho em risco. Mas quem convive com a Duchenne aprende rapidamente que também existe um risco enorme em não fazer nada e apenas assistir a doença avançar", afirmou.
Segundo ela, a família possui decisão judicial favorável ao fornecimento do medicamento desde novembro de 2024. Ainda assim, o tratamento não foi disponibilizado.
"O que mais nos preocupa é que, enquanto o tempo passa, vemos uma constante transferência de responsabilidades. Em muitos momentos, a justificativa apresentada é que a questão depende da Anvisa; em outros, a responsabilidade é atribuída ao Ministério da Saúde ou a outros órgãos. Enquanto isso, as famílias ficam sem respostas efetivas e as crianças continuam perdendo um tempo precioso que não pode ser recuperado", disse.
Corrida contra o tempo
A espera por uma decisão definitiva tem sido acompanhada de mobilizações de famílias, campanhas de conscientização e buscas por apoio junto a autoridades e entidades da sociedade civil.
Para os familiares, a preocupação principal é que o avanço da doença reduza as possibilidades terapêuticas disponíveis às crianças elegíveis para o tratamento.
No caso de Paulo, a apreensão aumentou com a passagem dos anos. Quando a família ingressou com ação judicial para garantir o acesso ao Elevidys, o menino ainda se enquadrava na faixa etária considerada mais favorável para o tratamento. Hoje, aos 8 anos, Emanuelle teme que a demora no processo tenha consequências irreversíveis.
"É difícil explicar a angústia de acompanhar o crescimento do seu filho sabendo que existe uma corrida silenciosa acontecendo. Enquanto os processos seguem seus trâmites, a doença continua avançando. O relógio da burocracia e o relógio da Duchenne não andam na mesma velocidade", afirmou.
Ela acredita que as famílias vêm conquistando espaço para participar do debate, mas ainda considera insuficiente a escuta por parte das autoridades. "Acredito que as famílias têm conseguido, aos poucos, conquistar espaços para serem ouvidas, mas ainda estamos muito longe de uma participação que realmente reflita a urgência da realidade que vivemos", disse.
Se pudesse dirigir um pedido aos responsáveis pelas decisões sobre o medicamento, Emanuelle afirma que pediria que eles enxergassem as crianças por trás dos processos.
"Peço que olhem para o Paulo não como um processo judicial, um laudo médico ou um caso administrativo, mas como um menino de 8 anos que ama a vida, que vai à escola, que sonha com o futuro, que faz planos e que merece ter a oportunidade de preservar sua saúde pelo maior tempo possível."
Entre o medo e a esperança, ela afirma que a fé é o que a mantém firme.
"O meu medo existe, mas não é ele que me governa. A minha esperança está firmada em Cristo, e é ela que me levanta todos os dias para seguir em frente pelo meu filho, acreditando que Deus continua escrevendo a história dele com cuidado, amor e propósito."
Saiba Mais
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Paulo Azevedo Varela aguarda a compra do Elevidys pelo Ministério da Saúde Foto: Meterial cedido ao Correio -
Elevidys Foto: Divulgação
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Emanuelle, Paulo e Glaucio Foto: Arquivo Pessoal
