Criança de 3 anos recebe 1ª terapia genética contra síndrome de Hunter

Tratamento experimental realizado na Inglaterra tenta modificar as células para que ela volte a produzir enzimas

Oliver Chun: esperança para uma vida mais saudável - (crédito: Reprodução/BBC)

Oliver Chu, de apenas 3 anos, se tornou a primeira pessoa no mundo com Síndrome de Hunter a receber terapia genética. Diagnosticado com a doença rara em abril de 2024, o menino já apresenta sinais de melhora após o tratamento experimental realizado no Hospital Infantil Royal, em Manchester, na Inglaterra.

O diagnóstico mudou a rotina da família, que vive na Califórnia, nos Estados Unidos. O irmão mais velho de Oliver, Skyler, também tem a síndrome e chegou a apresentar atraso na fala e na coordenação motora, sintomas inicialmente atribuídos ao período da pandemia. Segundo o pai, Ricky, o choque do diagnóstico veio acompanhado de um alerta médico de evitar buscas na internet para não encontrar os casos mais graves. 

Diante da gravidade do quadro, a equipe médica de Manchester convidou Oliver para participar de um ensaio clínico com terapia genética. A proposta era modificar as células do menino para corrigir o erro genético que causa a doença. 

Segundo a hematologista Claire Horgan, o sangue da criança passa por uma máquina que separa células-tronco específicas, enviadas a um laboratório para serem modificadas. Nesse processo, os especialistas usam um vírus inofensivo para inserir uma cópia funcional do gene defeituoso, permitindo que o organismo volte a produzir a enzima que faltava.

O professor Simon Jones, que lidera o estudo, afirma que o progresso de Oliver é emocionante. “Esperei 20 anos para ver um garoto como o Oliver se sair tão bem quanto ele está se saindo”, disse em entrevista à BBC. O tratamento começou em fevereiro de 2025 e, poucos meses depois, a família já percebeu avanços importantes na fala e na mobilidade do menino. Em maio, durante o retorno a Manchester, os médicos confirmaram que Oliver voltou a produzir suas enzimas.

Para os pais, é como se o pequeno tivesse ganhado uma nova chance. “Toda vez que falamos sobre isso, eu quero chorar porque é simplesmente incrível”, contou a mãe, Jingru. Agora, o casal espera que o filho mais velho também possa ter acesso à mesma terapia. “Parece que o Oliver teve um novo recomeço na vida, e eu quero a mesma coisa para o Skyler. Eu caminharia até o fim do mundo, para trás, para frente, de cabeça para baixo, descalço, para garantir que meus filhos tenham um futuro melhor”, disse Ricky.

Entenda o que é a Síndrome de Hunter

A Síndrome de Hunter é uma condição grave e progressiva, que causa danos ao corpo e ao cérebro. O problema ocorre devido a uma falha genética que impede a produção de uma enzima essencial para manter as células saudáveis. Sem ela, grandes moléculas de açúcar se acumulam em órgãos e tecidos, afetando o coração, fígado, ossos, articulações e o sistema neurológico. 

Nos casos mais severos, os pacientes podem morrer antes dos 20 anos. As manifestações costumam aparecer a partir dos dois anos, incluindo rigidez dos membros, baixa estatura e declínio neurológico progressivo. Até hoje, o principal tratamento disponível custa cerca de 300 mil libras por ano, aproximadamente R$ 2 milhões.

 

Por Giovanna Sfalsin

postado em 01/12/2025 18:47