» DANIELA MARRECO//Bióloga e diretora da Anvisa
Um tratamento clínico não começa na indicação médica. Começa anos antes, com a autorização dos estudos que podem — ou não — viabilizar as demais etapas de desenvolvimento de medicamentos, vacinas, dispositivos médicos e outros produtos para a saúde. E é aí que entra a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), atuando na garantia de boas práticas, princípios éticos e critérios técnicos que permitam o controle adequado das pesquisas envolvendo seres humanos.
O objetivo da Anvisa é proteger os direitos, a segurança e o bem-estar de quem participa de qualquer estudo clínico no Brasil, fortalecendo a credibilidade e integridade dos dados gerados. A Lei nº 14.874/2024 e Resolução da Anvisa 945/2024 estabelecem as responsabilidades das empresas (patrocinadoras) dos e pesquisadores que conduzem estudos clínicos com seres humanos em todo o território nacional, em sintonia com as diretrizes da Organização Mundial da Saúde (OMS) e do Conselho Internacional de Harmonização de Requisitos Técnicos para Produtos Farmacêuticos de Uso Humano (ICH).
No caso do produto investigacional Polilaminina, proteína envolvida em várias atividades biológicas do organismo humano, a autorização para o estudo de fase 1 foi concedida pela Anvisa à empresa Cristália Produtos Químicos Farmacêuticos ltda, em 5/1/26. Essa etapa da pesquisa avaliará o perfil de segurança da substância em cinco pacientes entre 18 e 70 anos de idade, com traumatismo raquimedular torácico entre as vértebras T2 e T10, e possibilidade de realização do procedimento cirúrgico com aplicação até 72 horas após a ocorrência do trauma.
A depender dos resultados, a Polilaminina pode avançar para a fase 2 da pesquisa clínica e depois para a 3, para atestar sua segurança e eficácia. As mesmas etapas são seguidas em países da União Europeia, Estados Unidos, México, Colômbia, Canadá, Coreia do Sul, Japão e China. Após a aprovação regulatória do registro do medicamento vem a fase 4, etapa de farmacovigilância pós-mercado, quando a Anvisa continua avaliando a relação risco-benefício do medicamento durante seu uso pela população.
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Uso compassivo — por meio desse programa, que não substitui o estudo clínico, a Anvisa pode autorizar uma empresa farmacêutica a disponibilizar gratuitamente um medicamento novo promissor, ainda sem registro, e que esteja em processo de desenvolvimento clínico, a pacientes portadores de doenças debilitantes graves e/ou que ameacem a vida e sem alternativa terapêutica satisfatória registrada no país. Essa anuência da Anvisa é pessoal, intransferível e condicionada às evidências de segurança e eficácia do produto, mas não é obrigatório que o produto esteja na fase 3 de desenvolvimento clínico.
Já o programa de Acesso Expandido é destinado a um grupo de pacientes, portadores de doenças debilitantes graves e/ou que ameacem a vida e sem alternativa terapêutica satisfatória com produtos registrados no país. Deve haver evidências de estudos clínicos na fase 3 sobre segurança e eficácia do produto sob investigação a ser administrado. Como não existe um protocolo clínico nesses casos, nenhum dos dois programas assistenciais é capaz de gerar evidências robustas e confiáveis sobre a eficácia do produto.
No entanto, tanto para o uso Compassivo quanto para o Acesso Expandido, a empresa doadora deve acompanhar e monitorar os pacientes e notificar a Anvisa no caso de ocorrência de efeitos adversos graves, incluindo óbito. Com relação ao medicamento experimental Polilaminina, apesar das evidências ainda serem insuficientes para se concluir sobre sua qualidade, segurança e eficácia para o trauma raquimedular, observa-se um aumento no número de pedidos judiciais enviados à empresa e à Anvisa para a inclusão de pacientes no programa de Uso Compassivo.
Por mais que seja compreensível a angústia vivenciada pelos pacientes e suas famílias, que foram acometidos por lesões severas que comprometem gravemente sua condição física, o direito à saúde não será plenamente concretizado se o Estado deixar de cumprir sua obrigação de assegurar a qualidade do medicamento e a segurança dos pacientes, mediante rigoroso crivo científico, que visa proteger a saúde da população. Somente os ensaios clínicos controlados são indicados para demonstrar a segurança e a eficácia de medicamentos e, nesse sentido, a inclusão dos pacientes neles será sempre a escolha mais adequada.
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