A técnica utiliza células de defesa do próprio paciente, modificadas em laboratório para reconhecer e atacar estruturas específicas presentes nas células cancerosas. No caso do mieloma múltiplo, o principal alvo é a proteína BCMA, enquanto alguns tipos de leucemia e linfoma utilizam a proteína CD-19 como referência.
Para produzir a terapia, os linfócitos T são retirados do sangue, enviados a centros especializados nos Estados Unidos ou na Europa e alterados por engenharia genética. Depois de multiplicadas e congeladas, as células retornam ao hospital, onde são aplicadas após uma etapa de quimioterapia.
O tratamento exige acompanhamento rigoroso, pois pode provocar reações como a síndrome de liberação de citocinas e alterações neurológicas. Por esse motivo, a recomendação inclui internação após a infusão. Embora o mieloma múltiplo ainda seja considerado incurável, remissões prolongadas têm levado especialistas a discutir o conceito de cura funcional.
A CAR-T ainda não faz parte do rol obrigatório da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS), enquanto também não recebeu recomendação de incorporação ao SUS. A legislação, contudo, permite a cobertura de tratamentos fora da lista em determinadas situações, desde que requisitos como registro na Anvisa, indicação médica e evidências científicas sejam comprovados.
O tratamento custa cerca de R$ 3 milhões apenas pelo produto e pode alcançar R$ 4 milhões com hospitalização e cuidados adicionais. Além do preço, a fabricação individualizada das células leva semanas e pode sofrer atrasos por intercorrências clínicas. A tecnologia também possui limitações, pois depende de alvos específicos presentes na superfície do tumor.
Ao mesmo tempo, pesquisas apontam um possível novo campo de aplicação para a CAR-T: doenças autoimunes graves, como lúpus e esclerose sistêmica, nas quais os resultados iniciais indicam que a técnica pode produzir períodos prolongados sem necessidade de medicamentos.