Um tratamento experimental com células CAR-T permitiu que pacientes com síndrome da pessoa rígida, doença neurológica rara que também afeta a cantora Céline Dion, recuperassem atividades como caminhar, trabalhar e sair de casa. Os resultados foram divulgados pela Mayo Clinic em 9 de novembro de 2026, após um estudo clínico com 26 participantes.
Tratamento experimental apresenta melhora em pacientes com doença rara
A pesquisa, publicada na revista científica JAMA Neurology, avaliou uma terapia celular chamada mivocabtagene autoleucel, desenvolvida para modificar a resposta do sistema imunológico. Os participantes apresentavam síndrome da pessoa rígida e não haviam obtido controle adequado dos sintomas com tratamentos anteriores.
Após uma única aplicação, os pesquisadores identificaram melhoras significativas na mobilidade, na rigidez muscular e na capacidade de realizar tarefas cotidianas. O estudo envolveu três centros médicos dos Estados Unidos, incluindo a Mayo Clinic, que participou do atendimento aos pacientes e da análise científica. Apesar dos resultados positivos, a terapia permanece em investigação.
O que é a síndrome da pessoa rígida que afeta Céline Dion?
A síndrome da pessoa rígida, também conhecida pela sigla SPS, é uma doença autoimune rara que afeta o sistema nervoso. Ela provoca rigidez muscular progressiva, espasmos dolorosos e dificuldades de movimentação. Em casos graves, atividades simples como caminhar, dirigir ou sair de casa podem se tornar difíceis.
Ruídos inesperados, movimentos bruscos e situações de estresse podem desencadear espasmos e aumentar o risco de quedas. A cantora Céline Dion tornou a condição mais conhecida ao revelar publicamente seu diagnóstico em 2022. A doença não apresenta um comportamento idêntico em todos os pacientes, e sua gravidade pode variar consideravelmente.
Como funciona a terapia CAR-T utilizada pelos pesquisadores?
A terapia CAR-T utiliza células de defesa retiradas do próprio paciente e modificadas em laboratório para reconhecer determinados alvos no organismo. Embora seja conhecida por sua aplicação contra alguns tipos de câncer, a tecnologia também está sendo investigada para doenças autoimunes. Neste estudo, as células foram programadas para atuar contra células B que expressam a proteína CD19.
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O objetivo é reduzir a atividade imunológica relacionada à doença e favorecer uma espécie de reinicialização do sistema imunológico. Antes da infusão, os participantes receberam medicamentos para preparar o organismo. Diferentemente de tratamentos que precisam ser administrados regularmente, o protocolo experimental avaliou os efeitos de uma única dose de células modificadas.
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Estudo registrou melhora de quase 46% na capacidade de caminhar
Os pesquisadores acompanharam a velocidade dos participantes em um teste de caminhada de aproximadamente 7,6 metros. Na 16ª semana após o tratamento, foi registrada uma melhora mediana de 45,6% no tempo necessário para completar o percurso. Segundo o estudo, 81% dos pacientes apresentaram uma melhora considerada clinicamente relevante nesse teste.
Além disso, quatro participantes apresentaram desaparecimento completo da rigidez segundo a escala utilizada na pesquisa, também na 16ª semana. Os cientistas observaram melhora em indicadores de incapacidade, sensibilidade a estímulos e necessidade de auxílio para caminhar. Todos os 26 pacientes permaneciam sem tratamentos imunomoduladores para a síndrome no último acompanhamento disponível, cuja duração mediana foi de 6,5 meses.
Pacientes relatam retorno ao trabalho e a atividades simples
A americana Shari St. Germain começou a apresentar fortes cãibras nas pernas e dificuldades para caminhar em 2021. Com a progressão da doença, até barulhos inesperados poderiam provocar rigidez muscular e quedas. Segundo o relato publicado pela Mayo Clinic, meses depois de receber a terapia, ela conseguiu caminhar durante sete minutos em uma esteira, algo que parecia distante após anos de limitações.
Outro participante, Jonathan Walden, chegou a depender dos filhos para tarefas básicas, incluindo vestir-se. Após o tratamento, relatou que conseguiu voltar ao trabalho diariamente e retomar atividades como pescar e caçar. Ele também informou não ter apresentado novos episódios da doença desde a aplicação, embora sua experiência individual não signifique que todos os pacientes terão a mesma resposta.
Tratamento apresentou efeitos colaterais e ainda não comprova cura
Apesar dos avanços, a terapia não é livre de riscos. No estudo, 24 dos 26 pacientes apresentaram síndrome de liberação de citocinas de intensidade leve a moderada, uma reação inflamatória que pode ocorrer após tratamentos CAR-T. Também foram registrados episódios de alterações neurológicas associadas à terapia e casos de redução importante de neutrófilos, células de defesa do sangue.
As complicações neurológicas e as reações de liberação de citocinas observadas foram resolvidas sem sequelas relatadas. Entretanto, a pesquisa não contou com um grupo de comparação, e o acompanhamento ainda foi relativamente curto. Por isso, os resultados não comprovam cura definitiva nem permitem afirmar que a melhora será permanente. A própria equipe reconhece a necessidade de observar os participantes por mais tempo.
Quando a terapia poderá chegar a outros pacientes?
A CAR-T para síndrome da pessoa rígida ainda não pode ser considerada um tratamento de rotina. Os resultados publicados representam uma etapa relevante da pesquisa, mas serão necessários dados adicionais para estabelecer a duração dos benefícios, a segurança em longo prazo e quais pacientes podem responder melhor. Também não há informações no estudo de que Céline Dion tenha recebido essa terapia.
Quem possui diagnóstico da síndrome deve manter o acompanhamento com um neurologista especializado e não interromper medicamentos por causa dos resultados experimentais. Para conhecer os critérios utilizados na pesquisa, o artigo científico completo está disponível na JAMA Neurology. O próximo passo dos pesquisadores será verificar se a recuperação observada permanece ao longo dos anos e se a terapia poderá se tornar uma alternativa para pacientes que não respondem adequadamente aos tratamentos disponíveis.