A Food and Drug Administration (FDA), a Anvisa dos Estados Unidos, aprovou, na última sexta-feira (11/9), a primeira terapia que atua diretamente contra a perda muscular causada principalmente pela atrofia muscular espinhal (AME). A doença genética rara provoca fraqueza e perda progressiva dos músculos.
A injeção da farmacêutica Scholar Rock, chamada apitegromabe e comercializada como Isemb yld, é um anticorpo monoclonal desenvolvido para bloquear a ação da miostatina, proteína que limita o crescimento dos músculos. O medicamento foi aprovado para adultos e crianças a partir dos 2 anos que já recebem outro tratamento para a AME.
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A novidade é que, enquanto os tratamentos existentes atuam principalmente na origem genética da doença, o apitegromabe age diretamente sobre a perda muscular. A estratégia pode ajudar pacientes que, mesmo em tratamento, continuam com dificuldades para andar ou realizar movimentos de forma independente.
A aprovação também chama atenção para outro possível uso do medicamento: reduzir a perda de massa muscular durante tratamentos para o emagrecimento. A Scholar Rock já começou a testar o apitegromabe em pessoas com obesidade.
Em um estudo com 188 pacientes com AME, acompanhados por cerca de um ano, o medicamento apresentou resultados positivos na função motora. Entre crianças de 2 a 12 anos que receberam uma das doses avaliadas, 34,2% tiveram uma melhora considerada relevante, contra 13,5% no grupo placebo.
O FDA informou que os efeitos adversos mais comuns incluem infecções respiratórias, vômitos, tosse, dor de cabeça e gastroenterite. A agência também identificou aumento do risco de fraturas entre os pacientes tratados.
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Nathallie Lopes
RepórterJornalista e também formada em relações internacionais. É repórter do site do Correio, onde escreve sobre temas diversos, e assina o Blog do Servidor