A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento Sephience para tratamento da fenilcetonúria, distúrbio genético raro identificado nos primeiros dias de vida. A autorização permite a oferta do produto no mercado brasileiro e adiciona uma alternativa terapêutica para pessoas que precisam manter controle rigoroso da fenilalanina no sangue. A decisão foi publicada após análise de dados técnicos apresentados pela fabricante.
A fenilcetonúria decorre da deficiência de uma enzima produzida no fígado, responsável por converter a fenilalanina em tirosina. A substância está presente em proteínas consumidas diariamente e é considerada essencial ao organismo. No entanto, em pacientes com a alteração metabólica, o acúmulo no sangue pode causar danos ao sistema nervoso. Em nota, a Anvisa afirmou que “a elevação dessa enzima no sangue tem efeito neurotóxico e suas sequelas são graves — com o desenvolvimento de déficits neurocognitivos e deficiência intelectual severa e irreversível”.
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Segundo a agência, o acompanhamento deve começar ainda no primeiro mês de vida e seguir de forma contínua. “O controle dos níveis séricos da fenilalanina deve ser iniciado no primeiro mês de vida e mantido a vida inteira. O medicamento aprovado, indicado para pacientes pediátricos e adultos, ajuda justamente na quebra desse aminoácido e pode ampliar as possibilidades de dieta, melhorar a qualidade de vida e o bem-estar dos pacientes”, informou o órgão regulador. Dados do Ministério da Saúde indicam que a doença é identificada em um a cada 15 mil a 17 mil nascimentos no Brasil.
O diagnóstico ocorre por meio do teste do pezinho, realizado entre o terceiro e o quinto dia após o parto. A coleta deve ser feita após 48 horas de vida para evitar resultado falso-negativo, já que é necessário que o recém-nascido tenha ingerido proteína suficiente para detectar alterações. O exame integra o Programa Nacional de Triagem Neonatal e é oferecido gratuitamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS) em todo o território nacional.
*Estagiária sob a supervisão de Ronayre Nunes
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