Fórum discute acesso a tratamentos para doenças raras pelo SUS

Durante as palestras, especialistas e pacientes discutem os desafios do diagnóstico e da conscientização sobre doenças raras

Fórum debate acesso a tratamentos e medicamentos para pacientes com doenças raras pelo SUS - (crédito: Reprodução/YouTube)

Conviver com uma doença rara significa enfrentar desafios que vão além do diagnóstico, como a dificuldade de acesso a tratamentos, medicamentos e acompanhamento especializado. Para discutir essas barreiras e os caminhos para ampliar a assistência, a Associação de Pessoas com Esclerose Múltipla e Doenças Raras (Apemigos) promoveu, nesta sexta-feira (13/11), o “Fórum Neuroraras – Conhecer. Participar. Transformar”, na sede do Correio Braziliense.

O encontro reuniu especialistas e pacientes em torno do avanço científico, da conscientização e do fortalecimento de políticas públicas para garantir mais qualidade de vida a quem convive com essas condições.

Para a presidente da Apemigos, Ana Paula Morais, eventos como esse são essenciais não apenas para promover a conscientização sobre as doenças raras, mas também para mostrar que existem tratamentos. “Existe uma forma, não de curar ainda, mas de retardar o processo da doença e proporcionar qualidade de vida ao paciente. Se eu puder deixar uma mensagem para um paciente raro, é: existe vida depois do diagnóstico, e você tem direito de vivê-la da melhor forma possível”, diz.

Na visão da presidente, o principal problema no tratamento de doenças raras no SUS é a falta de suporte. De acordo com Morais, mesmo com bons profissionais, a falta de acesso a tecnologias de alta eficácia e a medicamentos que garantem a estabilização da doença e a qualidade de vida prejudica o paciente e onera o Estado. 

“Como não temos acesso a essas tecnologias, a doença avança mais rápido e nos tornamos um peso para a sociedade, exatamente por não conseguirmos realizar tarefas simples do dia a dia”, entende. 

Já para Marcela Mustefaga, cofundadora da NMO Brasil (Associação Brasileira de Pacientes de Neuromielite Óptica) e portadora de neuromielite óptica, doença que afeta o nervo óptico e a medula espinhal, a burocracia é o que mais pesa na hora de adquirir os medicamentos.

“No caso das doenças raras em geral, seria a burocracia. Especificamente no caso da neuromielite óptica, não temos um Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT). Isso está impedindo que todo o processo de incorporação dessas novas terapias seja autorizado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec)”, disse. 

Atualmente, Mustefaga realiza tratamento pelo SUS, mas faz acompanhamento particular. “Meu tratamento é feito no Hospital de Base (DF), com a medicação fornecida pela Farmácia de Alto Custo. Porém, é uma medicação off-label, ou seja, um medicamento que não foi estudado especificamente para a minha doença”, diz.

Por Maria Beatriz Giusti

postado em 13/11/2026 17:14